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NEWS一周生物医疗快讯丨918博天堂基因治疗动态第142期
来源:柴莲阅 日期:2025-03-20热点聚焦
2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其合作团队在Nature Communications期刊发表了题为“利用MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin的杜氏肌营养不良症治疗新策略”的研究论文。本研究开发了一种基于紧凑型dCasMINI-VPR系统的肌肉靶向utrophin激活系统（MyoAAV-UA），用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。通过在mdx小鼠和非人灵长类动物中进行系统性给药，研究结果显示可以显著上调内源性全长utrophin的表达，改善骨骼肌功能并减缓心脏功能恶化，且这种效果可持续六个月。此外，该系统在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中也能有效上调utrophin及其糖蛋白复合物的表达，显示出良好的治疗潜力与安全性。
3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液再次获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。DR适应症是继nAMD和DME之后，FT-003注射液获批的第三个新适应症。
近期，南京大学鼓楼医院骨科蒋青/郭保生团队在《Bone Research》期刊上发表了题为“通过增强SIRT3表达恢复线粒体质量控制机制以逆转2型糖尿病骨质疏松”的研究论文，系统阐明了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了基于该机制的新型治疗策略。
2025年3月10日，西南大学药学院李翀教授团队与澳门科技大学姜志宏教授团队合作，在Nature Communications上发表了题为“Berberine-inspired ionizable lipid for self-structure stabilization and brain targeting delivery of nucleic acid therapeutics”的研究论文。
西湖大学联合西湖凝聚体团队成功开发了一种全新的基因递送系统——ProteanFect CRISPR Max小鼠免疫细胞转染试剂盒，基于创新的内源蛋白凝聚体技术，显著提高了基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学和基因编辑研究提供了强有力的技术支持。
2025年3月11日，华南理工大学王均教授和许从飞副教授团队于Cell Biomaterials发表了论文，提出了一种创新的体内靶向mRNA递送策略。研究团队通过模拟人类免疫缺陷病毒（HIV）的膜融合机制，开发出一种T细胞特异性膜融合型仿病毒颗粒（T-FVLPmCAR），从而在体内高效（仅需295ng）、特异性地生产瞬时人CAR-T细胞，抑制高达99%的B细胞淋巴瘤生长，且不会诱发CRS和神经毒性，有望提高基于mRNA的T细胞治疗效果。
近日，杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动。
3月12日，记者从空军军医大学西京医院获悉，在中国科学院院士窦科峰的指导下，西京医院泌尿外科主任秦卫军团队及医院各学科专家组成的医疗团队，将多个基因编辑猪的肾脏移植到一名终末期肾病患者体内。手术中移植的肾脏恢复血流后色泽红润，随即产生尿液。截止目前，已经进入术后第六天，多基因编辑猪肾在患者体内状态良好，血肌酐恢复正常水平。
近年来，血脑屏障（BBB）健康状况日益受到神经科学及临床医学界关注。斯坦福大学Carolyn Bertozzi教授和Tony Wyss-Coray教授的团队在Nature期刊发表的文章将研究焦点集中在BBB内皮细胞的“外衣”——糖萼的异常改变，进一步揭示其在衰老与神经退行性疾病中的重要影响。
3月10日，转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中完成首例患者给药，旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效性。
3月13日，临床阶段基因治疗公司MeiraGTx宣布与Hologen Limited达成战略合作，旨在加速其帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发。
日前，2025年长春市春季项目暨永春生物医药城项目集中开工仪式在长春新区隆重举行。该项目总投资百亿元，标志着东北地区细胞产业迈入创新驱动新阶段。
传奇生物于3月11日发布公告，其核心产品CARVYKTI®在2024年实现显著业绩突破：第四季度销售额达334亿美元，全年累计销售额突破963亿美元。目前全球已有超过5000名多发性骨髓瘤患者接受该细胞基因疗法治疗。为满足市场需求，诺华公司生产基地已在2025年第一季度启动CARVYKTI®的商业化生产，该产品近期也获西班牙国家卫生系统批准纳入多发性骨髓瘤二线及以上治疗的医保报销范围。
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